遺伝子・細胞治療およびDNAワクチン開発における安全性と製造合理性を向上
要約： VectorBuilderは、遺伝子医薬分野における安全性および製造効率の向上を実現する革新的なプラスミドバックボーン「MiniVec(TM)」について、欧州特許を取得したことを発表しました。MiniVec(TM)は小型化されたベクターバックボーン設計により、抗生物質や化学添加物への依存を低減し、大規模製造の効率化と治療応用における高い性能を両立します。遺伝子治療、細胞治療、ワクチン開発など、先端遺伝子医薬の多様なニーズに対応し、製造コスト削減と安全性・規制適合性の強化に貢献します。
 
シカゴ, USA（2026年5月5日）
遺伝子デリバリー技術およびCDMOサービスのグローバルリーダーであるVectorBuilderは、同社が開発した次世代プラスミドバックボーン「MiniVec(TM) プラスミドシステム」について、欧州特許を取得したことを発表しました。
 
MiniVec(TM)は、不要な細菌由来配列を最小限に抑えた小型化プラスミドバックボーンであり、抗生物質や化学添加物に依存しない設計を特徴としています。これにより、遺伝子治療、細胞治療、DNAワクチンなどの先端医療分野において、製造効率、安全性、規制適合性の向上を同時に実現します。
再生医療・遺伝子治療の実用化が進展する中、プラスミドDNAは治療薬の品質や製造効率を左右する重要な原材料です。MiniVec(TM)は、抗生物質耐性遺伝子や機能不明なタンパク質コード領域といった従来型プラスミドの課題を解消することを目的に設計されており、医薬品グレードでの使用を前提としたベクターシステムです。
 
VectorBuilder主席科学者のブルース・ラーン博士は、次のように述べています。
「多くの製造上および規制対応上の課題は、プラスミドの初期設計に起因しています。MiniVec(TM)は、臨床および商業製造を見据え、最初から安全性・一貫性・製造可能性を重視して設計されたプラスミドシステムです。」
 
 製造効率の向上 
MiniVec(TM)はプラスミド増幅効率を高め、質量比で最大3.5倍、モル数で最大4.2倍のDNA収量向上を示しています。抗生物質非使用での製造が可能なため、GMP製造工程の簡略化やコスト削減にも貢献します。
MiniVec(TM)は、従来のプラスミドと比較してプラスミド収量の増加を示す。異なる発現システムからの従来型またはMiniVec(TM)プラスミドで形質転換された大腸菌培養物を、同じ条件下で（A）ラボスケール（200 ml）または（B）産業スケール（2.7 L）で培養した際のプラスミド収量の測定結果。
 
 
 治療応用での有効性 
レンチウイルスベクター、CRISPRゲノム編集、トランスポゾンシステムなど複数の用途で性能向上が確認されています。DNAワクチンモデルでは抗体価の上昇、細胞治療ではT細胞エレクトロポレーション効率の大幅な改善が認められ、CAR-T製造のスループットや一貫性向上にも寄与しています。
 
 安全性および規制適合性 
MiniVec(TM)は急性・反復投与試験で評価され、有意な免疫反応や副作用は確認されていません。不要な遺伝子配列を除去した設計により、FDAおよびEMAの安全性指針にも適合しています。
今回の欧州特許取得を皮切りに、日本を含む主要国・地域での特許取得も予定されており、MiniVec(TM)は次世代遺伝子医薬開発における基盤技術としての役割が期待されます。
なお、MiniVec(TM)の設計思想および科学的根拠については、bioRxivにて公開されているプレプリント論文で詳しく紹介されています。
 
VectorBuilderについて
遺伝子デリバリー技術の世界的パイオニアであるVectorBuilderは、世界中の数千の研究所、バイオテクノロジー企業、製薬企業にとって不可欠なパートナーです。基礎研究から臨床開発まで、あらゆる段階の研究・臨床ニーズに対応する広範な遺伝子デリバリーソリューションを提供しています。VectorBuilderは、低い組織特異性、免疫原性、限られたカーゴサイズ、低い製造効率など、現行の遺伝子デリバリー技術における主要な課題を解決することにより、遺伝子医薬品の機能性・安全性・製造性の向上に注力しています。これを支えるのが、独自のAI搭載DeepCapプラットフォームです。 このプラットフォームは、機械学習と合理的設計に加え、分散配列空間の大規模並列探索を組み合わせることで、クラス最高のトランスダクション効率と組織特異性を持つ新規AAVカプシドのエンジニアリングを実現しています。VectorBuilderは、このプラットフォームを活用して、中枢神経系、末梢神経系、筋肉、心臓、網膜、内耳といった治療的に重要な幅広い組織に対応する大規模なAAVカプシドパネルを構築しました。さらに当社は、約10,000平方メートルの最新cGMP施設を稼働させ、遺伝子医薬品製造に関するICHガイドライン、ならびに米国およびEUの規制基準に完全に準拠しています。VectorBuilderは、米国、ヨーロッパ、オーストラリア、日本、中国、韓国といったグローバルな顧客基盤に、IND対応の高品質なベクターを提供することで貢献してきました。また、BioTech Breakthrough Award、PharmaVoice 100 Award、Bioz Rapid Star Award、CDMO Leadership Awardをはじめとする、数々の著名な賞を受賞しています。詳細については、www.vectorbuilder.com をご覧ください。