理化学研究所および東京薬科大学による先駆的研究を基盤に、UTECと共同創業し、鎌状赤血球症およびβサラセミアを対象としたファーストインクラスG9a阻害剤「EPF-001」の臨床開発を推進
ニュージャージー州および東京、[2026/3/27] /PRNewswire/
βグロビン異常症に対する画期的な治療法を開発するバイオテクノロジー企業、EpiFrontier Therapeuticsは本日、日本医療研究開発機構（AMED）から最大3,200万ドルの助成金の採択を受けたことを発表しました。 この助成金は、鎌状赤血球症およびβサラセミアにおける胎児ヘモグロビンの発現を増加させるよう設計された新規低分子G9a阻害剤「EPF-001」の臨床開発を推進するものです。
EPF-001は、理化学研究所（RIKEN）の創薬・医療技術基盤プログラム（DMP）と東京薬科大学との共同研究として開始された、10年以上にわたる先駆的な創薬研究の成果です。 本化合物は、約14万化合物を対象とした包括的なスクリーニングに加え、X線結晶構造解析データを用いた高度な分子設計、および1,000以上の化合物の合成・評価を経て導き出されました。この統合的なアプローチにより、理研の先進的な創薬基盤を活用し、ヒト細胞および複数の前臨床動物モデルにおいて胎児ヘモグロビンの発現増加が確認されるとともに、高特異的なG9a阻害剤の同定に至りました。
 
理化学研究所の吉田 稔 理事は次のように述べています。「理化学研究所では、各研究センターが保有する世界トップレベルの技術プラットフォームを統合し、人類が直面するさまざまな課題の解決に取り組んでいます。その一つが、画期的な創薬の実現です。EPF-001の開発は、こうした連携のもと、基礎科学の成果を未解決の重要な医療ニーズに応える治療法へとつなげる当研究所の取り組みを体現するものです。 本研究が理化学研究所からEpiFrontier Therapeuticsへ引き継がれ、臨床開発へと進展していくことを喜ばしく思います。また、AMEDには、当初は『難治性疾患研究プロジェクト』を通じて、現在は『創薬ベンチャーエコシステム強化事業』を通じて、本プロジェクトに継続的な支援をいただいていることに深く感謝申し上げます。このパートナーシップは、日本発のイノベーションを推進し、世界の患者に届けるうえで重要なモデルとなるものです。」
 
EpiFrontier Therapeuticsの最高経営責任者（CEO）であるブルース・ゴールドスミス氏は次のように述べています。 「理化学研究所および東京薬科大学で当社の科学者創業者らが行った画期的な研究を基盤として事業を展開できることを光栄に思います。G9aを標的とする革新的なアプローチにより、βグロビン異常症に苦しむ患者の治療成績を大きく改善する可能性を有する臨床候補薬が創出されました。今回のAMEDからの助成金は、その基盤となる科学の有望性を示すものであり、EPF-001を臨床でのコンセプト検証（PoC）へと進める上で不可欠な支援となります。私たちは、世界中の患者様のために、本化合物が持つ治療の可能性を実現させることに尽力してまいります。」
鎌状赤血球症やβサラセミアを含むβグロビン異常症は、世界中で数百万人に影響を及ぼしており、極めて大きな未充足の医療ニーズが存在します。現在の治療選択肢は依然として限られており、多くの患者が重篤な合併症や生活の質の低下に直面しています。EPF-001は、前臨床試験において有効性と安全性の両面で標準治療に対し顕著な優位性を示しており、これらの患者にとって画期的な治療法となる可能性を有しています。
今回のAMEDからの助成金は、EPF-001の第2相臨床開発までの推進を支援するものであり、主に患者数の多い海外の医療機関で試験を実施する計画です。日本国内では、特に重症βサラセミアを対象とした患者登録を予定しています。本助成により、ヒトにおける本化合物の有効性と安全性を実証するための包括的な臨床試験の実施が可能となり、重要な商業化のマイルストーン達成に向けた取り組みを加速します。
EpiFrontier Therapeuticsは、2024年春より東京大学エッジキャピタル・パートナーズ（UTEC）との綿密な事業化検討を経て、2025年7月に米国法人として設立され、日本法人（EpiFrontier Therapeutics 合同会社）を有しています。 同社は、理化学研究所および東京薬科大学で行われた研究成果に基づく中核的な知的財産権の独占的ライセンスを取得しており、製剤、用量・用法、併用療法等をカバーする追加の特許出願を進めることで、包括的な知的財産ポートフォリオの構築を進めています。
 
既存投資家を代表して、UTECのプリンシパルでありEpiFrontier Therapeuticsの取締役を務める塩原梓氏は次のように述べています。「EpiFrontier Therapeuticsは、日本発の世界トップレベルの科学とグローバルな創薬開発力の融合を体現する企業です。理化学研究所と東京薬科大学による先駆的な研究により、βグロビン異常症の治療を大きく変革しうる、真に差別化された臨床候補薬が生み出されました。 当社は、この重要な日本発イノベーションを世界の患者に届ける同社を支援できることを誇りに思うとともに、本治療法の実用化に向けたAMEDの多大な支援に深く感謝しています。」
 
 
EPF-001について
EPF-001（RK-701）は、ヒストンメチルトランスフェラーゼG9aに対するファースト・イン・クラスで、高い選択性を有する低分子阻害剤であり、βグロビン異常症における胎児ヘモグロビンの発現を増加させるよう設計されています。 本化合物は、ヒト細胞および複数の動物モデルにおいて強力な薬理活性を示しており、良好な安全性および薬物動態プロファイルを有しています。EPF-001は、鎌状赤血球症およびβサラセミアの治療薬として開発が進められており、初期の臨床開発では、日本における重症βサラセミア患者および国内外のβグロビン異常症患者を対象としています。
 
EpiFrontier Therapeuticsについて
EpiFrontier Therapeutics, Inc.は、βグロビン異常症に対する新規治療法の開発に取り組むバイオテク企業です。米国に本社を置き、日本でも事業を展開するEpiFrontierは、理化学研究所の創薬・医療技術基盤プログラム （DMP）および東京薬科大学による先駆的な研究を基盤としています。 同社の主力プログラムであるEPF-001は、選択的G9a阻害を通じて鎌状赤血球症およびβサラセミアの治療を目指す、ファースト・イン・クラスのアプローチです。EpiFrontierは、研究機関、受託研究機関、臨床開発パートナーからなる国際的なネットワークを活用し、未充足医療ニーズの高い患者に対する革新的な治療法の開発を推進しています。
詳細については、[www.epifrontiertx.com]をご覧ください。